TL;DR — 再生医療二法が2026年1月1日に施行された後、台湾には互いに連結する三層の制度設計が次第に形成されつつある。再生医療二法の母法、《再生医療製剤条例》第9条の「附款許可」（本稿では条件付き承認とも呼ぶ）、そして食薬署と医薬品査験中心が2026年3月に公告した「台湾再生医療製剤指導プロジェクト」（T-RMAT）である。国際的な制度と対照すれば、この設計は米国のRMAT、EUのPRIME、日本のSakigakeと同様、再生医療の加速ルートという政策潮流に属する。要点は「審査の緩和」にあるのではなく、次の点にある。すなわち、条件を満たす製品に対し、所管機関はリスク・ベネフィットが初歩的に支持される段階で、上市後の検証、リスク管理、継続的な監視と引き換えに、患者がより早く治療の選択肢を得る可能性を提供しうる、ということだ。台湾の法規側の枠組みはおおむね整いつつある。次に注目すべきは、業界が実際にこのルートに沿って申請を行い、検証可能な上市事例を蓄積していくかどうかである。

最近、ある日本のパートナーたちと一つの案件を評価していた。すでに米国でPhase II段階を完了した細胞療法を台湾に導入するかどうか、という案件である。当初は直感的に、このルートは依然として完全なPhase III、追加の現地試験、そして長い上市待機期間に大きく依存するだろうと思っていた。だが制度を分解して見てみると、台湾はこの数年で実は従来の想像とは異なるルートを次第に敷いてきたことに気づいた。

この案件の背後には、すでに何年も待ち続けてきた患者たちがいる。多くの再生医療療法は米国のPhase II段階ですでに意義ある有効性を示しているが、台湾の患者は通常さらに5年から10年待たねばならない。米国でPhase IIIが完了し、製品が上市され、台湾に導入され、健保給付を越えるまで——この間に、待ちきれない人が出てくる。病態の進行が速い疾患にとって、短縮できる一つひとつの過程は、現実的な意味での選択肢なのである。

2024年6月、立法院は《再生医療法》と《再生医療製剤条例》を三読で可決し、総統が公布、2026年1月1日に施行された。これと並行して、食薬署と医薬品査験中心も「台湾再生医療製剤指導プロジェクト」（Taiwan Regenerative Medicine Advanced Therapy Pilot, T-RMAT）を対外的に打ち出し、2026年3月に公告・始動した。これは早期の法規コミュニケーション、審査計画、申請前指導を強化する付随的措置である。いくつかの制度が重なり合うことで、確かに「すでにPhase IIのエビデンスを有し、かつ生命を脅かす疾患や重度の機能障害をもたらす疾患に向き合う」療法にとって、台湾において従来よりも議論の余地のある早期参入の可能性が生まれてきた。

このルートには少なくとも二つのよくある誤解がある。第一に、「Phase IIを完了した後に条件付き承認を申請できる」と聞くと、多くの人は直感的に、これは審査基準が緩和されたことを意味するのではないかと考える。第二に、少なからぬ多国籍製薬企業はアジア市場を評価する際、依然として台湾を従来から欧米の資料を比較的遅れて受け取る市場と見なし、新制度下の条件付き承認と指導プロジェクトを同一の戦略的考慮に組み込んでいないことがある。実際には、この二つの直感はいずれも再検討に値する。

なぜPhase IIを完了すれば上市申請できるのか？三層メカニズムはどう重なるのか

《再生医療製剤条例》そのものに立ち返れば、第9条が設計する条件付き承認が、このルートの核心の一つである。条文によれば、申請対象は特定の疾患の属性、臨床試験の進度、そしてリスク・ベネフィットの資料といった条件を同時に満たさねばならず、Phase IIを完了したすべての製品が直接適用できるわけではない。

第一に、適応症は「生命を脅かす疾患」または「重度の機能障害をもたらす疾患」に属さなければならない。「生命を脅かす」とは、疾患がある段階まで進行し、合理的に数ヶ月以内に死亡をもたらしうる、あるいは早期に治療しなければ早すぎる死が起こりうることを指し、要点は死亡リスクの切迫性にある。「重度の機能障害」とは、疾患がすでに身体機能を著しく損ない、日常生活に影響を及ぼす、あるいは患者を自立した生活が不可能な状態にし、かつ治療しなければさらに悪化しうることを指す。一過性で自然に緩解する後遺症や合併症は含まれない。

第二に、申請製品は第二相臨床試験を完了済みでなければならない。言い換えれば、製品はまだ概念実証の段階にあるのではなく、すでに被験者において一定規模の安全性と初歩的な有効性の資料を蓄積していなければならない。

第三に、申請者はリスク・ベネフィット評価を支えるに足る資料を提出し、所管機関の審査によって安全性および初歩的な有効性を有すると認められ、かつ再生医療審議会の審議を通過して初めて、条件付き承認を取得しうる。この審議会の役割は、医療、倫理、産業、患者、審査実務の観点を一つのテーブルの上に重ね合わせ、特定の製品が「早期上市」を「その後の検証義務」と引き換えにするに値するかどうかを決定することである。言い換えれば、これは「Phase IIが終われば上市」ではなく、「Phase IIが終わって初めて、条件付き上市が可能かどうかを厳格に議論する資格を得る」のである。

附款許可を通過した後、業者は有効期間最長五年、延長不可の許可証を取得する。その期間内に有効性検証試験を継続して実施するか、相当のエビデンス支持力を持つリアルワールドデータ（RWD）研究を提出し、定期的に所管機関へ資料を提出しなければならない。付帯義務を履行しない場合、あるいは重大な安全性の懸念が生じた場合、所管機関は附款許可を取り消すことができる。

つまりこの参入券は白紙小切手ではない。それはむしろ、期限があり、付帯義務があり、しかもいつでも撤回されうる参入資格に近い。第一段は、完了済みのPhase II資料、リスク・ベネフィット審査、審議会の判断によって早期参入と引き換える。第二段は、上市後に有効性検証試験を継続して実施し、定期的に資料を提出する。義務が履行されない場合、あるいは所管機関が重大な安全性の懸念が生じたと評価した場合、許可は取り消されうる。これは「審査の緩和」とは別物である。後者は標準を直接引き下げることだが、前者は一部のエビデンス要件を段階的な履行へと変更することである。

第二層は再生医療二法の母法の枠組みである。《再生医療法》が規範するのは医療機関の実施側であり、たとえば医師の資格、機関の施設、臨床試験、インフォームド・コンセント、有害反応の通報などである。《再生医療製剤条例》が規範するのは製品側であり、登録審査、附款許可、製造と配送、上市後管理から薬害救済まで、全体を従来の医薬品に近い「全ライフサイクル管理」の枠組みに組み込む。業者にとって、これは競争力の基準がもはや科学技術だけではなく、PIC/S GMP、GDP、ロットの一貫性、流通追跡、コールドチェーン物流、長期リスク管理能力をも含むことを意味する。

第三層はT-RMATである。食薬署と医薬品査験中心は2026年3月にT-RMATを公告し、これを加速指導メカニズムと位置づけた。その目的は、条件を満たす再生医療製剤の業者が正式な申請提出前から審査側と科学的コンセンサスを構築し、臨床、CMC（化学・製造・品質管理）、毒性、統計などの資料の方向性を、最初から審査基準とすり合わせられるようにすることである。予定されている指導モデルには、両機関との二週間に一度の双方向コミュニケーション、ローリング審査、書面による審査意見、そして条件が一致して維持される限り前段階のコンサルテーション結論がその後の申請提出に対して拘束力を持つこと、が含まれる。業者が最終的に附款許可またはBLA（生物製剤上市申請）を提出することを選択した場合、目標審査期間は120日に短縮でき、IND（臨床試験申請）は15日が目標となる。これらの数字は所管機関が対外的に説明した目標審査期間であり、実際の申請提出の結果は依然として個別案件の資料の完全性による。

実務上T-RMATに入るには、以下のような類型の案件が優先的に支援される。すでに食薬署または医薬品査験中心の既存の指針・コンサルテーション方案に組み込まれた再生医療製剤、2026年から2027年にBLA（附款許可を含む）の申請を計画している製品、エクソソームまたは細胞外小胞（exosome／EV）のfirst-in-human試験、そして公衆衛生上の価値と高度の臨床的緊急性を有する再生医療製品である。

三層を一緒に置けば、見えてくるのは三つの独立したツールではなく、「科学コンサルテーション段階でのすり合わせ → 附款許可の門閾の明確化 → 上市後の検証と安全性監視の接続」という連続的な設計である。

台湾を国際的な加速ルートの地図に戻す

このルートをグローバルな座標系の中に置けば、それは孤立した例ではない。米国FDAのRMAT designation（Regenerative Medicine Advanced Therapy）は2016年の《21st Century Cures Act》可決後から運用が始まった。FDAの2025年9月30日時点の累計資料によれば、CBERは合計388件のRMAT designation requestsを受理し、うち193件がgranted、165件がdenied、14件がwithdrawnである。これらの数字は一つのことを物語っている。RMATは少数の個別案件ではなく、米国の再生医療審査制度においてすでに相当の実務経験を蓄積した加速ルートなのである。EUのEMAは同年PRIME（PRIority MEdicines）を打ち出し、CHMP／CATが早期にrapporteurを指名し、科学コンサルテーション、プロトコル支援から加速評価までの接続サービスを提供している。2024年には合計58件の申請を受理し、15件のdesignationを付与した。

台湾にとって最も対照に値するのは、実は日本である。日本のSakigake指定制度は2015年に打ち出され、「日本で最初に研究開発する」「早期の臨床資料が明らかな有効性を示す」「未充足の医療ニーズに対応する」「優先コンサルテーションと加速審査」を同一の論理の中に置き、審査期間を12ヶ月から6ヶ月に短縮した。2017年からは、Sakigakeはさらに再生医療製剤の条件付き承認（conditional approval）と組み合わされ、日本版の「前端で加速指導、後端で条件付き参入、その後に上市後の資料で有効性と安全性を検証する」という制度の組み合わせを形成した。台湾の現在のT-RMATに附款許可を加えたものは、制度の細部こそ完全に同一ではないが、政策的論理は相互に対照できる。資料の出所が米日欧をまたぐ療法にとって、台湾のこのルートの位置づけは、過去十年の「後追い」よりも「並走」に近いものとなる。

国境を越えた協業の現場：なぜこのルートは多くの人に見過ごされるのか

国境を越えた協業の視点から見れば、このメカニズムが最も頻繁に直面するのは、設計上の問題ではなく、情報の落差である。

多くの海外チームの台湾に対する理解は、いまだ「市場が小さく、審査は欧米の後を追い、参入のインセンティブが限られている」という段階にとどまっている。だが再生医療というこの分野では、台湾の近年の制度更新のスピードは実は非常に速い。二法の施行、附款許可の運用開始、T-RMAT指導プロジェクトの公告、再生医療審議会と上市後管理の枠組みが次第に形をなしつつある。これらの変化は、まだ完全には国際的な業界の共通認識に転換されていない。

もう一つのよくある誤判は、「Phase II＋上市」を「エビデンス要件の引き下げ」と捉えることである。だが実務上、附款許可期間中の有効性検証義務、上市後の安全性監視、供給源と流通の管理、薬害救済の設計をすべて合算したコンプライアンスコストは、完全な承認を経るよりも軽くなることはない。このルートの真の違いは「安価」であることではなく、「時間を節約し、必要とする患者により早く療法へ触れさせる」ことにある。実際に患者が待っている台湾の療法にとって、この時間差は、ある患者が待ちきれるかどうかの差となりうる。

対話のテーブルに載せるに値する第三の観察は、このルートがすでに東アジアの集団のデータを蓄積した療法にも特に適しているという点である。理由は台湾が東アジアのデータだけを見るからではなく、再生医療製剤が免疫反応、細胞動態、長期安全性、製造プロセスの差異に関わるため、外国の臨床資料を台湾に外挿できるかどうかが、一般の医薬品よりもいっそう明確に説明する必要があるからである。製品が日本、韓国、台湾あるいは他の東アジアの集団においてすでに説明可能な臨床資料を有しているならば、審査時に「どの資料が外挿可能で、どの資料が補強を要するか」を議論しやすくなる。日本でSakigakeと条件付き承認のルートを進んでいる多くの療法は、ちょうどこの条件を備えている。

循環経済と半導体の領域横断的な協業の過程で、私は何度か「制度はすでに変わったのに、業界がまだ追いついていない」時期を見てきた。そのような時期には通常二種類の人がいる。一方は既定のイメージに縛られ、慣れ親しんだが既に期限切れのルートを進み続ける人。もう一方は、まずルールをもう一度読み直し、自らの対外的なストーリーと内部のスケジュール表を調整する人である。後者は